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VALENCIA (EP). La empresa biotecnológica valenciana Valentia BioPharma está investigando un fármaco contra la Distrofia Muscular Miotónica, una enfermedad rara que afecta a unas 6.000 personas en España. Los resultados son "tan prometedores" que "con todas las cautelas" prevén comenzar en un año los ensayos clínicos y si pasan todos los controles confían en que el fármaco esté en el mercado en cinco o seis años.
Así lo ha anunciado en una entrevista a Europa Press Manuel Pérez el director científico de esta empresa, que nació en agosto del 2006 como un spin-off de la Universidad de Valencia y que es una de las pocas que en España se dedica a la investigación en fármacos innovadores contra enfermedades raras. Así, centra sus actividades en las etapas más tempranas de la investigación y desarrollo de un fármaco, es decir, en la búsqueda de principios activos que tengan un potencial terapéutico para tratar enfermedades humanas.
Pérez, que también es el director científico del Instituto de Medicina Genómica (IMEGEN), recientemente galardonada con el premio CEEI-IMPIVA a la Trayectoria Profesional, ha explicado que la búsqueda de un fármaco contra esta enfermedad es "la consecuencia lógica" de la investigación desarrollada durante más de 12 años en el laboratorio de Genética Molecular del Desarrollo y Modelos Biomédicos de la Universidad de Valencia para "comprender los procesos de diferenciación muscular". Entonces se descubrió un gen que "tenía un componente biológico que se podía aplicar para comprender la enfermedad y luchar contra ella".
Esta enfermedad es de progresión lenta y se puede manifestar en cualquier momento de la vida desde el nacimiento a la vejez. Los más graves síntomas clínicos se detectan a nivel de músculo esquelético, con reducción de su masa (distrofia) y dificultad para su relajación (miotonía), cardíaco (defectos en la conducción del impulso cardíaco que deriva en paradas cardíacas), y pulmonar (dificultades respiratorias).
Se trata de la distrofia más frecuente diagnosticada en adultos con un 1caso cada 8.000 individuos, lo que supone unos 6.000 afectados en España y tras 20 años de investigación aún no se ha desarrollado un tratamiento efectivo.
No obstante, el también profesor de genética en la Universidad de Valencia, ha resaltado que los resultados en el rastreo de compuestos con actividad anti Distrofia Miotónica son "muy prometedores", y "con toda la cautela, ya que no significa que se tenga la certeza que van a ser efectivos", confía en poder comenzar los ensayos clínicos en un año. De este modo, dado que los ensayos clínicos para los medicamentos huérfanos para enfermedades raras son "acelerados, podría estar en el mercado en unos cinco años".
De hecho, Pérez, que también ha sido consultor de la multinacional Boehringer (actualmente parte de Roche Diagnostics) en el área de secuenciación de AND, ha resaltado que ya está en conversaciones con laboratorios farmacéuticos más grandes, que son los que deben desarrollar la patente.
Además, Valentia BioPharma ha desarrollado una de las primeras plataformas automatizadas para la búsqueda de nuevos fármacos para enfermedades humanas utilizando Drosophila melanogaster conocida como la mosca de la fruta, lo que "está interesando a la industria farmacéutica internacional". La elección de este insecto se debe a que el 75% de los genes humanos implicados en enfermedades raras, están conservados genéticamente en Drosophila.
"DRAMA SOCIAL"
Pérez, promotor de varias compañías de biotecnología como Sistemas Genómicos, el Instituto de Medicina Genómica (IMEGEN) o GemBiosoft, ha constatado que España es "un consumidor de medicamentos descubiertos fuera" porque "apenas existen aquí empresas de biotecnológicas que los desarrollen", lo que supone "un grave atraso económico y social".
De hecho, el también presidente de Bioval, la asociación valenciana de empresas biotecnológicas, ha constatado que es "un verdadero drama social" que no exista este tejido productivo como en el resto de países desarrollados. "El valor añadido está en descubrir los medicamentos, no en comercializarlos", ha apuntado.
En su opinión, el problema de España en este campo es que no existe una verdadera aplicación de la ciencia al mundo empresarial por "la falta de vocación trasnacional de la clase científica" debido a la "falsa percepción de que buscar la aplicación de la ciencia es venderse, lo que es un error nos atrasa como país, así como por la falta de tradición de invertir en empresas de base científica y tecnológica.
Varon 52 años afectado de distrofia miotonica tipo 1. ¿Este farcmaco que teneis pude ayudarme? Saludos cordiales, Reed Menendez
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