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MADRID (EP). Investigadores del Centro de Investigación Cardiovascular de la Escuela de Medicina Icahn del Monte Sinaí, en Nueva York, Estados Unidos, han probado con éxito una poderosa terapia génica, entregada directamente en el corazón, para revertir la insuficiencia cardiaca en modelos animales de gran tamaño. En concreto, permite reducir el agrandamiento del corazón y mejorar la función cardiaca y el flujo sanguíneo.

Los nuevos resultados del estudio, publicados en la edición de este miércoles de 'Science Translational Medicine', son de la fase final de la investigación antes de los ensayos clínicos en humanos para probar la terapia génica SUMO-1. SUMO-1 es un gen que está "desaparecido en acción" en los pacientes con insuficiencia cardiaca.

"La terapia génica SUMO-1 puede ser uno de los primeros tratamientos que realmente reducen el tamaño de los corazones agrandados y mejoran significativamente la función vital de un corazón dañado", destaca el investigador principal del estudio, Roger J. Hajjar, director del Centro de Investigación Cardiovascular de la Escuela de Medicina Icahn y profesor de Medicina del Monte Sinaí, tras mostrarse ansioso por probarla en pacientes que sufren insuficiencia cardiaca grave.

La insuficiencia cardiaca sigue siendo la principal causa de hospitalización en las personas mayores y es responsable de aproximadamente 300.000 muertes cada año en Estados Unidos. Esta condición ocurre cuando el corazón de una persona es demasiado débil para bombear adecuadamente y hacer circular la sangre por todo su cuerpo.

ENSAYO CLÍNICO

El doctor Hajjar ya ha solicitado la autorización por parte de la agencia norteamericana del medicamento (FDA, en sus siglas en inglés) para probar la nueva terapia del gen SUMO-1 en pacientes con insuficiencia cardiaca. Cuando comience, el ensayo clínico será el segundo tratamiento de terapia génica diseñado para revertir la insuficiencia cardiaca puesto en marcha por el doctor Hajjar y su Centro de Investigación Cardiovascular. El primer ensayo, llamado CUPIDO, se encuentra en su fase final de las pruebas de la terapia génica con SERCA2, cuyos resultados de la fase 1 y fase 2 fueron positivos.

En ese ensayo, un gen conocido como SERCA2 se administra a través de un virus inerte, un virus modificado sin partículas infecciosas. SERCA2 es un gen que produce una enzima crítica para el bombeo adecuado de calcio fuera de las células y que, en la insuficiencia cardiaca, es disfuncional, lo que obliga al corazón a trabajar más duro y, en este proceso, a crecer más grande de lo normal.

El virus que lleva SERCA2 se entrega a través de las arterias coronarias en el corazón durante un procedimiento de cateterismo cardiaco y sólo se necesita una dosis de terapia génica una sola vez para restablecer la producción de la enzima beneficiosa de los genes SERCA2. Pero SERCA2 no es la única enzima que falta en la acción en la insuficiencia cardiaca, ya que un estudio publicado en 2011 en 'Nature' por Hajjar y su equipo mostró que el gen SUMO-1 también se encuentra disminuido en los corazones humanos defectuosos.

ESTUDIO PRECLÍNICO CORTO

SUMO-1 regula la actividad de SERCA2, lo que sugiere que se puede mejorar la función de SERCA2 sin alterar sus niveles. Un análisis de seguimiento en un modelo de ratón de insuficiencia cardiaca demostró que la terapia del gen SUMO-1 mejoró sustancialmente la función cardiaca.

Así, estos expertos probaron la entrega de la terapia sola del gen SUMO-1, la terapia génica SERCA2 sola y una combinación de SUMO-1 y SERCA2. En modelos animales grandes de insuficiencia cardiaca, vieron que la administración de la terapia génica de alta dosis de SUMO-1, así como SUMO-1 y SERCA2 juntos, provocan fuertes contracciones del corazón, mejoran el flujo de la sangre y reducen los volúmenes del corazón, en comparación con la terapia génica de SERCA2 solo.

"Estos nuevos hallazgos apoyan el papel crítico que juega SUMO-1 para la función de SERCA2 y son la base del potencial de SUMO-1 en la terapia de reemplazo de genes en pacientes con insuficiencia cardiaca", resalta Hajjar, quien agregó que el tiempo que llevó a los investigadores traducir con éxito los resultados básicos de laboratorio en los estudios preclínicos fue muy corto.